Q. 11살 된 딸이 구루병 치료 중이다. 치료비용이 많이 들어 큰 걱정이었는데, 이번 달부터 건강보험이 적용된다는 희소식을 들었다.

A. 2023년 5월 1일부터 소아 구루병 환자 치료제 3개 품목에 건강보험 적용을 하고 있다. 성장기에 있는 소아 구루병 환자는 빠른 치료를 통해 정상적인 골격 형성 및 성장판 성장을 유도, 평생장애로 진행되는 것을 막는 것이 중요하다. 이번 치료제의 건강보험 적용으로 소아 희귀질환 환자와 그 가족에게 치료 기회를 확대하고 경제적 부담도 덜어 줄 수 있을 것으로 기대된다. 특히 올해 1월부터 중증·희귀질환 환자의 치료 접근성 강화를 위해 임상적으로 삶의 질 개선을 입증한 신약은 급여적정성 평가 및 약가협상 등 절차를 60일 정도 단축하여 신속하게 등재될 수 있도록 제도가 개선되었다. 이번 신약은 개선된 신속등재제도를 적용, 신속하게 급여화함으로써 환자의 접근성을 보다 더 높일 수 있었다.

Q. 건강보험 적용 기준은.

A. 기존 치료제를 6개월 이상 계속 투여했는데도 조절되지 않는 만 1∼12살 이하 소아가 급여 적용 대상이지만 성장판이 열려 있다면 만 18살 미만까지도 가능하다.

Q. 크리스비타주사액을 투여 중이다. 부담이 어느 정도 완화되나.

A. 유전성 소아 구루병 환자 치료제인 크리스비타주사액(성분명 부로수맙, 유전자조합)은 그동안 환자가 비용을 전액 부담하는 비급여 항목으로 한 명당 연간 투약 비용이 약 2억원에 달했지만, 건강보험 적용으로 연간 환자 부담이 최대 1000만여원(본인부담금 10% 및 본인부담상한제 적용 시) 수준으로 경감된다.