국내에서 아시아 최초로 개발한 2세대 만성골수성백혈병(CML) 치료제의 임상 효과가 입증됐다. 특히 이 치료제가 항암제 내성으로 치료가 어려운 말기 환자에게서 기대 이상의 효과를 보인 것으로 확인돼 주목받고 있다.



가톨릭대 서울성모병원 혈액내과 김동욱 교수와 동아대병원 김성현 교수팀은 기존 항암제 치료 과정에서 강력한 내성이 발생해 유전자의 일부가 변형된 돌연변이를 가졌거나 글리벡 치료에 실패한 22~75세의 만성기 CML 환자 77명에게 라도티닙(슈펙트) 400㎎을 1일 2회 복용하게 한 뒤 12개월간 추적 관찰했다.

그 결과, 전체의 65%인 50명은 발병 시점에 비해 혈액 내 암세포가 10분의 1 이상 감소하는 주요 염색체반응을 얻었다. 여기에서 나타난 주요 염색체반응이 24개월 이후까지 유지되는 비율이 87%에 달해 치료 효과가 지속성을 갖는다는 사실도 확인했다.

또 전체 환자의 47%인 36명에서는 치료 시작 후 1년 안에 필라델피아 염색체가 완전히 제거된 ‘완전염색체 반응’을 보였다. 그런가 하면 치료 후 전체의 96%는 12개월 이상의 생존율을 보였고, 86%는 질환이 급성기로 진행하지 않고 안정된 상태로 유지되었다. 의료진은 “이는 기대 이상으로 우수하고 빠른 치료효과”라고 설명했다.

치료 중 관찰된 주요 부작용은 혈구 감소, 피로감, 황달 등이었으나 치료 용량을 줄이거나 일시적으로 투약을 중단하면 부작용이 개선되어 안전성도 우수한 것으로 나타났다. 이번에 시행된 임상 2상 연구(교신저자 김동욱, 제1 저자 김성현) 결과는 혈액학 분야의 세계적 권위지(Haematologica) 최신호에 게재되었다. 국내 의학자가 10년 넘게 국산 항암제를 임상 연구한 결과를 국제 학술지에 게재한 것은 이번이 처음이다.

라도티닙은 2003년 일양약품㈜이 개발했으며, 김동욱 교수팀이 주도적으로 전임상 및 임상 1상 연구를 진행했다. 이어 2011년에는 우리나라를 비롯해 인도, 태국 등지의 12개 주요 대학병원에서 2상 임상시험이 완료되어 이듬해 식약처로부터 글리벡 치료에 실패한 CML 2차 치료제 승인을 얻었다.

김동욱 교수는 “라도티닙(슈펙트)이 개발됨에 따라 다국적 제약사의 기존 백혈병 치료제의 약값을 낮추는 결과로 이어져 전 세계에서 우리나라가 약값이 가장 싼 나라가 되었으며, 국내 의학자가 주도하고 국내 9개 대학병원 연구진이 공동 연구네트워크를 형성해 임상연구를 수행함으로써 우리의 의학 수준을 세계에 과시하는 계기도 됐다”고 의미를 부여했다.

김 교수는 이어 “2상 임상시험을 통해 기존 항암제로는 치료하지 못한 CML 환자들에게서 우수한 치료 효과를 얻은 만큼 향후 적절한 복용 용량을 확정하면 치료율을 더욱 높일 수 있을 것”이라고 덧붙였다. 김 교수는 현재 한국 등 아시아권 24개 대학병원에서 진행 중인 3상 임상연구도 주도적으로 이끌고 있다.

　

심재억 의학전문기자 jeshim@seoul.co.kr