개정 약사법 19일 시행…현재 국내 임상품만 가능
주치의가 환자 동의 등 절차 갖춰 식약처에 신청

국내 개발 중인 임상단계 의약품과 해외에서 임상시험 중인 다국적 제약사의 의약품을 환자 치료 목적으로 사용할 수 있게 된다.

식품의약품안전처는 13일 국외 임상시험용 의약품을 치료 목적으로 사용할 수 있게 하는 내용의 개정 약사법이 오는 19일 시행된다고 밝혔다. 생명에 직결된 중대한 질환자나 대체 치료수단이 없는 응급환자의 치료 기회가 확대될 것으로 기대된다.

치료 목적으로 사용할 수 있는 임상시험용 의약품의 범위 확대는 ‘식의약 규제혁신 100대 과제’ 중 하나다.

현재는 2002년 시행된 ‘임상시험용 의약품의 치료목적 사용승인’ 제도에 근거해 국내 임상중인 의약품만 환자 치료 목적으로 쓸 수 있었다. 치료 수단이 없고 생명을 위협하는 질환을 가진 환자의 치료를 위한 제도다.

제도를 이용하려면 주치의가 환자 진단서와 환자 동의서, 임상시험용 의약품이 임상적 효과가 있음을 입증할 수 있는 근거, 개발 제약사의 제공 의향서 등을 갖춰 식약처에 승인을 신청해야 한다.

임상시험용 의약품은 무상 공급이 일반적이나 최근 개발되는 바이오의약품 등 고가 신약은 제약사가 전문의와 환자의 동의를 얻어 개발 원가에 해당하는 비용을 예외적으로 청구할 수 있다.

국내 임상시험용 의약품의 치료목적 사용 승인은 2016년부터 올해 8월까지 총 4161건이다. 제품은 198개, 대상 질환은 360개, 신청인(병원·의원·제약사 포함)은 114곳이다.

환자단체는 초고가 신약의 경우 환자가 감당할 수 있는 수준에서 최소한의 비용 청구와 치료 효과가 있다면 임상시험이 끝났거나 시판 허가 후에도 계속 사용할 수 있는 방안 마련을 건의했다.